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1、第五章 假设检验的功效与样本量当假设检验不拒绝H0时，推断正确的概率称为检验功效。临床科研中不时遇到假设检验无统计学意义，此时，很有必要对检验功效作出评价。5.1两类错误与功效1. 两类错误的概率Ho：蚌闻 Hi： k M0(5.1)(略)(5.2)(略)任何假设检验都可能出现两类错误，用两个概率来度量第I类错误概率=P（拒绝Ho | Ho为真）（5.3）第U类错误概率=P（不拒绝Ho | Hi为真 产画（5.4a） 也可以理解为第H类错误概率=P（不拒绝Ho | Ho为假）V E （5.4b）如果将诊断是否患有某病也视为一个假设检验问题:Ho：无病， Hi:有病第I类错误：假阳性/ 误诊，概
2、率 P（阳性|无病）（口） 第类错误：假阴性/ 漏诊，概率p（阴性|有病）（E）两类错误的背景：。拒绝Ho时可能犯第I类错误不拒绝Ho时可能犯第n类错误两类错误的后果：L第I类错误可能将“真实无效误作有效”/误诊第n类错误可能将“真实有效误作无效”/漏诊一般a 陶数值要在科研设计时事先确定2. 功效（power）假设检验发现真实差异的功效就不低于1- 6 ,即检验功效=P（拒绝Ho | H1为真） 1- 3（5.5）检验功效=P（拒绝Ho | Ho为假） 1- 3（5.5）功效就是真实有效的药物被发现的概率/疾病被诊断出来的概率5.2影响功效的四要素假设检验的功效至少受四个要素的影响，参看 (
3、5.2)式(5.6)功效的影响因素为：6=又一由,汀,n, aX Mo+Z(5.7)(略)现用X分布图形来定性地讨论四要素对功效的影响1. 客观差异越大，功效越大X N(P, o2/n)(5.8)(略)若Ho为真，X N(Mo, cf/n)(5.9)(略)若Hi为真，X N(Mo+& &/n)(5.10)(略)(a)均数间实际距离di较小(1.5);(b)均数间实际距离d2较大(1.8)图5.1均数间差异越大，功效越大2. 个体间标准差越小，功效越大。3. 样本量越大，功效越大4. cd直越大，功效越大筛选新药时ot大些，以免漏掉有苗头的新药(0=0.10/0.20)新药上市前a小些，以免误将
4、真实无效的新药大量生产5.3功效与四要素的定量关系1. 单组样本均数的检验=Z(5.11)(略)简化后得到Z片&Z(5 12)(U. 1。)例5.1某药的平均有效时间原为 6小时，现改进了配方，据称可延长至7小时。为核实这一点，某研究组观察了25例该病患者，得到的却是阴性结果(P0.05),即不能认为平 均有效时间长于6小时，试分析原因。解 这个问题实际上是检验假设Ho：蚌6, Hi： k6据题意，不妨令8= 1。的数值可参考此次25例的观察结果，设连同以往经验猜测2。将 S= 1, 2 , n = 25 和单侧 Zo.05 = 1.64 代入(5.12)式n.25 1Z b =_ Z 口 =
5、_ Z 0.05 = 0.86二2查标准正态分布表得 (0.86 )=0.8051，即1 = 0.8051果表明，此项检验的功效为80.51%2. 两组样本均数的检验欲检验假设H0：叫-场=0 , H1： |A-此 0(5.14)7Xi 又2Z鬲2 n(5.15)H1 : 口-隆=&(5.16)H 0 : H = M2,H1: P1 2(5.13)(5.17)(略)(略)(略)例5.2一项关于降血压药的临床试验分设两组随机样本，各含15例同病患者。一组服用常规药，另一组服用新药。如果新药的降压效果至少比常规药平均高出0.8kPa方可考虑在临床推广；据以往经验，不论常规药还是这种新药，个体降压值
6、的标准差约为ikPa。经ot= 0.05水平的两组均数比较的统计检验，两组平均降压效果的差异尚无统计学意义，此事如何理解？解 据题意，这是关于两组均数的一项单侧检验A 0.8, a= 1 , n= 15,单侧 Zo.05 = 1.64,代入(5.18)式得Z 日=i 些152 - Z 0.05 = 0.5509查标准正态分布表， 得(0.5509)=0.7088，即1-E = 0.7088只有70.88%的机会被此检验得出有差异的结论。3. 两组样本频率的检验(大样本)欲检验假H0 :兀1= Ji2,Hi:兀1 琅(5.19)(略)根据正态近似两组样本均数的检验，有功效的计算公式Z b = _
7、 Kn_Z (5.20)其中，艮hiH2例5.3 一项关于维生素 C预防感冒作用的研究随机抽取两组正常人各30名，一组服用维生素C,另一组服用安慰剂，欲比较一定时期内发生感冒的频率。结果，安慰剂组有 6人发生感冒，维生素 C组有3人发生感冒，经a= 0.05水平的检验，差异无统计学意义，此事如何理解？解hi = 20%，假定Ji2= 10%或更低时认为值得重视，n =30 和 = 0.05 代入(5.19)式，丁 一0.10 30Z1.645 = Q54460.201 0.20 0.101 -0.10查标准正态分布表得 割-0.5446)=0.2929 ,即1- 3 =0.2929，功效只有
8、29.29% 。5.4常用统计检验的样本量估算1.单组样本均数的检验改写功效估计公式(5.12)得估计样本含量的影响因素，类似于功效：CL, P, 5,。例5.4 为较好地解决例5.1中的新药论证问题，至少需要多大样本量？解 c(= 0.05, P= 0.01, d= 1,2 ,以及 Z0.05 = 1.64,单侧Z0.01 = 2.33 ,代入公式，n = iZo/Zo.o_fl.64+2.332 = 63.043663I 12 J I 0.5)以n = 63查t界值表，得t0.05(62)与t0.01(62)再次代入公式计算，如此多次迭代计算，当结果变化很小时便获得n的估计值。近似计算：在
9、据Z尿日Z醉得的n值基础上再增补0.5Z作为最终的样本量估算值。这样，例 5.3的样本量可取为n = 63.0436+0.5(1.64) 2= 64.388465。2.两组样本均数的检验类似地，改写(5.18)式，我们又有n = 2 ZZB(5.22)例5.5 为较好地解决例5.2中新药论证问题，至少需要多大样本量？解 仍象例5.2那样取0.8 , cr= 1,单侧Z0.05 = 1.64。为减少埋没较好药物的机会，令 P= 0.05，代入(5.21)式，类似地近似计算得n = 33.62+0.25(1.64) 2= 34.292435。3. 两组样本频率的检验(大样本)改写(5.20)式，我
10、们有样本量的计算公式例5.6为较好地进行例5.3中维生素C预防作用的研究，至少需要多大样本量？解 仍取m = 20% , jt2= 10%。为了不致埋没维生素C的预防作用,取 P= 0.01。将单侧 Z0.05 = 1.64 ,单侧 Z0.01 = 2.33 连同m和U2的数值代入(5.22)式，n = |彳.64 +2.33 W 0.20(1-0.20)+0.10(1-0.10) 070=394.0225 X 3945.5实例点评新药强力新甘草甜素(SNMC)治疗慢性乙型肝炎的效果*资料与方法：1 .病人选择2 .试验药物及使用方法表5.1 治疗前的基本资料组别()别()HB3 AgX SD
11、男女X+ -CAHCPH治疗组32.9 K22334.22232122对照组28 8.423126.22402301表5.2治疗前的主要肝功能指标(8项)肝功能治疗组对照组-P值功效1 - P例数X +SD例数X iSDGOT(u)24199 廿4.623243 +126.2 0.50.43 0.5白蛋白(g)234.4 0.4244.5 0.5 0.50.19*点评要点：(1) 作者设计周密(2) 因样本含量过小，功效很低(国家药监局规定每组n100 )结论：尚不能认为新药与对照药疗效相同结语:重点是对两类错误、功效、样本含量估计的理解（计算次要）1. 对总体推论时要时刻想着两类错误问题2. 试验设计时必须事先估计检验功效与样本含量
