统计设计原则和方法学习资料

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1、统计设计、原则和方法,流行病统计学系,现代医学科研中的信息大多数是以数据的形式加以体现，探索医学数据变化的特有规律，对数据进行整理和分析，得出研究结论是医学统计学的首要任务。 医学科研数据的统计分析涉及医学专业知识、统计专业知识、数据分析的经验和技巧等多个方面，既有分析的严谨和科学，又有选择的多样和艺术。,讲座主要内容,课题（试验）的统计设计 统计描述与表达 统计方法选择的基本思路 实际应用中最常用的统计方法 统计方法的正确应用 临床研究中样本含量的估算方法 实验设计中常见的错误,任何一项医学（临床、基础、护理、预防）研究，在确定研究目的之后，首要问题：考虑怎样安排试验或者说需要一份良好的研究

2、计划(称为研究设计)，它是使研究结果满足科学性的重要保证。,数据分析,设计,数据采集,报告,设计对比,（一）实验研究设计 实验设计的目的：控制和降低系统误差对实验结 果的影响，缩小实验随机误差以利于进行统计推断， 更确切地回答研究者事先提出的假设。,一、实验研究设计的基本要素,1、处理因素（study factor,treatment）： 研究者根据研究目的欲施加或欲观察的能作用于 受试对象并引起直接或间接效应的因素 。 如：培养基的放置时间、位置等称为“非处理因素”，这些评价处理因素作用有一定干扰但研究者并不想通过实验考察其作用大小的因素又称为“混杂因素（confounding factor

3、）”，临床药物研究中，如：病人的病情、病程等。,2、实验对象（subject）： 实验中接受处理并作为实验观察的人、动物或其它 实验材料（即处理因素作用的客体）。 对入选的实验对象做到条件一致，以保证同质性。 临床试验.doc,医学研究受试对象：人和动物，一般先做动物 实验后再做人体观察，如新药疗效的观察一般是先 做动物实验，初步观察其疗效和副作用后，再进一 步在患者身上做临床试验，以确定其疗效和副作用。 受试对象选择的合适与否，也是一项实验是否 成功的关键。受试对象的选择应对处理因素敏感、 反应必须稳定。,3、实验效应（experimental effect）： 处理因素作用于受试对象的客观

4、反应（response）和结果（outcome）。 一般是通过某些观察指标定量或定性地反映实验效应 。,选择指标的依据： 1、客观性： 客观指标实验室检查指标 主观指标疼痛、头晕 2、有效性： 灵敏度(sensitivity) 某处理因素存在时所选指标 能反应出一定的效应 特异度(specificity) 某处理因素不存在时所选指标 不显示处理效应 灵敏度高的指标较好的显示处理效应，特异度高的指标不易受非处理因素的干扰，减少假阳性率。,3、准确性： 效度（vaildity）又称准确度（accuracy） 观察值与真值的接近程度，主要受系统误差影响。 信度（reliability) 又称精确度（

5、precision） 相同条件下对同一对象的某个指标进行重复观察 时，观察值与其均数的接近程度，主要受随机因 素的影响。 设计时尽量选择效度和信度均较高的指标作为观察指标或测定方法。,实验设计的任务,1、正确选择处理因素 2、合理安排实验对象 3、准确解释实验效应,实验研究的误差,实验研究中误差的种类 1、随机误差（random error) 实测值与真值之差 2、系统误差 (systematic error) 又称为偏倚（bias) 非实验因素干扰造成的实测值与真值之差 包括选择偏倚、测量偏倚和混杂偏倚。,误差,随机误差,系统误差,二、实验研究设计的原则,实验设计的目的就是控制和降低系统误差

6、对实验结果的影响，缩小随机误差、提高实验的效率，以利于进行统计推断，研究者能从实验结果中获得无偏的处理统计量及实验误差的估计值，更确切地回答研究者事先提出的假说，从而得到正确地分析和比较。,在研究科研设计方案的时，首先要掌握设计的原则： 对照原则 随机化原则 重复原则 盲法原则,1、对照（control） 原则 正确的设立对照，才能平衡非处理因素对实验结果的影响，从而把处理因素的效应充分显露出来，设立对照是控制各种混杂因素的基本措施。 设立对照时应使对照组与实验组的非实验因素均衡一致，才能显示“对照”的作用。 均衡性：在设立对照时除给予处理单因素不同外，其他对实验效应应有影响的因素（即非处理因

7、素）尽量均衡一致。,达到均衡可比必须做到： 1、对等 除研究因素外，对照组（实验对象）具备 与实验组（实验对象）对等的一切因素。 2、同步 设立的对照组和试验组在整个研究过程中 始终处于同一空间和同一时间。 3、专设 任何一个对照组都是为相应的试验组专门 设立的。,对照（control）方式 1、空白对照 对照组不施加任何处理因素。 观察某种疫苗预防肾综合征出血热的效果，选择人口数量和构成、发病水平、地理环境、主要宿主鼠类基本相似的两个疫区，一个作为试验区，在人群中接种疫苗，另一个作为对照区，不施加任何干预措施，处理因素完全空白。,2、实验对照 对照组不施加处理因素，但施加某种实验因素 观察赖

8、氨酸对儿童发育的影响，实验组儿童课间加食含赖氨酸的面包，对照组儿童课间加食不含赖氨酸的面包。处理因素是赖氨酸，非处理因素的面包量两组是相同的。,3、标准对照 不设立专门的对照组，而是用现有标准值或正常值做对照。 在临床试验中常以某疗法为标准对照组，这种对照应注意标准组必须是代表当时水平的疗法，切不可用降低标准组的方法使实验效应提高。,4、自身对照 对照与实验在同一受试者身上进行，如用药前后作为对比。一般情况下还要求设立平行对照组。,5、相互对照 这种对照不设立对照组，而是两个或几个 试验组相互对照。 如：用莫雷西嗪治疗冠心病、高血压、心肌病 和失调症引起的室性早搏时，设立冠心病组、高血压 组、

9、心肌病组和失调症组四个治疗组，相互比较它们 的疗效。,6、配对对照 把研究对象条件相同的两个配成一 对，分别给不同的处理因素，对比两者之间的不 同效应。配对对照常用于动物实验，临床试验也 可采用，但严格地说，很难找到相同或十分相似 的对子。,2、随机化（randomization）原则： 随机化是实验研究中据设计要求，每一个受试对象都有同等的机会被分配到任何一个组中去，分组的结果不受人为因素的干扰和影响。 贯彻随机分配原则是提高对比组之间均衡可比的重要手段，是控制选择性偏倚唯一有效的方法。也是资料分析、统计推断的理论基础。,随机应体现在： 1、分组随机（random allocation） 每

10、个研究对象分配到不同处理组的机会相同，以保证均衡提高组间可比性。 2、实验顺序的随机（ random order ） 每个研究对象先后接受处理的机会相等，以平衡实验顺序对结果的可能影响,随机数字表 表内数字相互独立，全部数字无论从横行、纵行或斜向等各种顺序均呈随机状态。因此，使用时可从任何一个数字开始，按任意一个顺序录用。 随机样本：如拟将12只大鼠随机分入甲、乙两组，每组6只。应先把受试者按体重由小到大编号，然后从随机数字表任意一处查出12个随机数，遇到相同的随机数则去掉（如从“随机数字表“第35行第1列向右查）。并将随机数由小到大编秩（秩次R），令R为16者分入甲组，R 为712者分入乙组

11、。,动物编号 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 随机数字 69 92 06 34 13 59 71 74 17 32 27 55 秩次R 9 12 1 6 2 8 10 11 3 5 4 7 分组结果 乙 乙 甲 甲 甲 乙 乙 乙 甲 甲 甲 乙,配对设计：如将已配成10对的20名受试者随机分配到甲、乙两处理组。 先将受试者编号，如第一对第一受试者编号为1.1，第二受试者编号为1.2，余仿此。再从随机排列表中随机指定某行，例如第6行，依次将09之间的随机数字录于受试者编号下，舍去1019之间的数字，并规定随机数字为奇数时取甲乙顺序，偶数时取乙甲顺序。,受试者号 1.1 2

12、.1 3.1 4.1 5.1 6.1 7.1 8.1 9.1 10.1 1.2 2.2 3.2 4.2 5.2 6.2 7.2 8.2 9.2 10.2 随机数字 2 8 1 4 3 0 9 6 7 5 处 理 乙 乙 甲 乙 甲 乙 甲 乙 甲 甲 甲 甲 乙 甲 乙 甲 乙 甲 乙 乙 结 果：1.2、2.2、3.1、4.2、5.1、6.2、7.1、8.2、9.1、10.1 号受试者被分配到甲组； 1.1、2.1、3.2、4.1、5.2、6.1、7.2、8.1、9.2、10.2 号受试者被分配到乙组。 随机号右布地奈德.doc,3、重复（replication）原则： 可靠的实验结果，应能

13、在相同条件下重现出来；可靠的实验结论也不能凭一次实验或35 例结果获得，所谓重复，就是实验要有足够的样本含量。重复是消除非处理因素影响的又一重要手段。,重复： 1、结论的重复 确保实验的重现性，以提高实验的可靠性。 2、样本量科学计算 使结果具有稳定性，使假设检验达到预期 的功效。 3、同一实验对象的重复观察 保证观察结果的精度,4、盲法原则,实验设计时常把盲法也作为一条附加原则，以更好地控制误差。 单盲：受试者不知道分组情况，有利于研究者了解情况，但可能会产生由研究带来的偏倚。 双盲：研究者和受试者均未知分组情况和接受处理的具体内容，可以控制来自研究者和受试者两方面主观上的干扰。,观察性研究

14、设计 -调查性研究,调查研究的特点,研究/分析因素是客观存在的 研究过程中没有人为的施加干预措施，而是客观地观察记录某些现象的现状及其相关特征； 不能采用随机分配的方法来平衡或消除非研究因素对研究结果的影响。,调查设计的基本原则与内容,明确调查目的并将其具体化到指标； 确定调查对象和观察单位； 确定并选择调查方法； 确定样本含量； 确定资料的搜集方式； 确定调查项目和拟定调查表； 制定调查的组织计划； 整理、分析计划的制定。,明确调查目的和指标,明确调查目的是调查研究各个环节中最核心的问题。 研究目的可分为两种： 了解样本信息来推断总体特征； 掌握和探索变量间的相互关系。 指标要精选，尽量用客

15、观、灵敏、精确的定量指标。,确定调查对象和观察单位,根据调查目的确定调查对象，即要确定调查总体及其同质范围。 明确的诊断标准、纳入标准和排除标准。 观察单位可为人、物、群体、地区等。 例：欲了解某地区成年人过敏性鼻炎的发病情况。,欲了解某地区过敏性鼻炎的发病情况,诊断标准 典型症状: 流涕、鼻塞、鼻痒和喷嚏，可有眼部卡他症状； 体征：典型的体征包括鼻粘膜苍白、水肿、水样或粘液样鼻涕，由于水肿的存在，可有程度不等的通气不畅。 过敏性鼻炎的分型：根据其发病频度和持续时间可分为间断性和持续性两种； “间断性”是指1周内少于4天有症状或少于4周； “持续性”指1周内超过4天有症状并超过4周。,欲了解某地区过敏性鼻炎的发病情况,入选标准 年龄18-65岁，男女不限； 符合过敏性鼻炎的诊断标准； 治疗前应有两项以上过敏性鼻炎的症状评分在2分以上，总分在4分以上，对生活质量的影响在3级以上（含3级）； 已经阅读受试者须知并书面签署知情同意书。,欲了解某地区过敏性鼻炎的发病情况,排除标准 妊娠及哺乳期妇女； 活动性肺结核患者； 严重的鼻中隔偏曲，鼻中隔溃疡，鼻息肉，鼻腔或鼻窦的细菌性、真菌性、病毒性感染，鼻咽癌患者； 近期做过鼻内手术，伤口尚未完全愈合者； 眼内压增高者，