《临床研究设计类型.3.25.pdf》由会员分享，可在线阅读，更多相关《临床研究设计类型.3.25.pdf（43页珍藏版）》请在金锄头文库上搜索。
1、MedSci 临床研究设计类型 MedSci 2009. All Rights Reserved. 2 MedSci 优秀的成果都是从“设计”出来。 MedSci 2009. All Rights Reserved. 3 MedSci 研究头孢克洛对儿 童链球菌咽炎的治 疗效果 1、为什么研究这类患者（研究对象）？ 2、选择何种药物（技术手段）？ 3、检测何种指标（观察对象）？ 1、研究的目的是什么？ 2、根据实际条件 3、选择何种设计类型？ 研究设计的基本要素和思路 MedSci 2009. All Rights Reserved. 4 MedSci 4 根据研究目的选择研究类型 分类 设计
2、方案 关键术语 干预性/疗效评估 随机对照试验、自身前后对照、交 叉研究 有效 病因研究 随机对照试验、前瞻性队列研究、 病例对照研究 预测 风险因素研究 回顾性队列研究 风险 诊断试验评估 与标准诊断（金指标）相对照 敏感性特异性 预后和自然病程评估 队列研究 疾病在人群中的定量分布 横断面研究 分布 特殊病例描述和介绍 病例报告、病例分析 MedSci 2009. All Rights Reserved. 5 MedSci 根据实际条件选择合适研究类型 研究类型 研究性质 研究特点 研究目的 研究难度 病例报告 资料叙述性报 告 回顾 问题探索，产 生假设 容易 观察性研究 队列研究 前瞻
3、性队列（由因 到果）；回顾性 （由果到因） 寻找和验证疾 病危险因素、 预后因素 较为容易，选 择限制少 病例对照研究 回顾性（由果到因） 较容易 横断面调查 现况 某事物的现况 率 根据样本量大 小与资源决定 干预性研究 随机对照 前瞻性 （由因到 果） 寻找有效干预 因素 难度大，费用 高，周期长 诊断性研究 诊断效能 需要研究条件 MedSci 2009. All Rights Reserved. 6 MedSci 研究的循证证据等级 MedSci 2009. All Rights Reserved. 7 MedSci 病例报告 （Case Report） 对新发生的疾病、复杂病例、或临
4、床事件（新的不良反应， 误诊，误治）的首例报告具有重要的价值。 偶发现象可能有必然背景，很多大的发现来源于case report Hymes KB,Greene JB,Marcus A, et al. Kaposis sarcoma in homosexual men-a report of eight cases. Lancet, 1981, 2: 598. MedSci 2009. All Rights Reserved. 8 MedSci 研究的循证证据等级 MedSci 2009. All Rights Reserved. 9 MedSci 系列病例报告 （Case Series） 是
5、对一组病例资料进行的分析（一般10例）或经验总结，条件宽松， 对分组，对照，样本量，前瞻或回顾，均无明确要求，对资料完整性要求 宽松。往往是用药或手术经验，技巧，较好的疗效汇总。例如：头孢克洛 用于肺曲霉菌的疗效分析 缺点： 对病例有一定的选择性，容易导致偏倚；缺少对照，更多是经 验总结 评价：（1）样本量；（2）前瞻性还是回顾性；（3）连续样本、抽样 样本、选择样本；（4）诊断标准 Connolly HM. Valvular heart disease associated with fenfluamine-phentermine. N Engl J Med, 1997,337:581-58
6、8. MedSci 2009. All Rights Reserved. 10 MedSci 时间时间 现在现在 2000年年 20202020 回顾性队列回顾性队列 病例对照病例对照 前瞻性队列前瞻性队列 横断面横断面 20132013- - 由因到果 由果寻因 观察性研究的三个类型 MedSci 2009. All Rights Reserved. 11 MedSci 横断面研究 （cross-sectional studies） 概念：是在某一时点或相当短的时间内(如1天、一周或一个月）对某一 人群中有关疾病或临床事件的患病（或发生）状况及影响因素进行调查分 析（普查，抽样调查 ）。 M
7、edSci 2009. All Rights Reserved. 12 MedSci 横断面研究 （cross-sectional studies） 只调查该时间点！没有随访，没有跟踪! （snapshot） MedSci 2009. All Rights Reserved. 13 MedSci 横断面研究 要点 研究目的：了解某一疾病或临床事件的发生状况及其影响因素，围绕研 究目的开展调查。 适用条件: 对资源依赖性强，有较多的资料收集工作量 特点：对暴露因素和患病情况同时进行调查，调查的对象是具有某种特 征的自然人群。 MedSci 2009. All Rights Reserved. 1
8、4 MedSci 案例：横断面调查的目的不明确 某博士调查上海地区各三甲医院儿童院内感染状况。博士论文答辩的时 候，高达200页，全是流水帐，讲的人，听的人全糊涂了。 原因：没有研究目的。 MedSci 2009. All Rights Reserved. 15 MedSci 案例：横断面调查抽样错误 对某社区进行小儿哮喘调查，结果发现，儿童哮喘比例达到60%。问题 出在哪？ 原因：社区中发布广播，免费进行儿童哮喘测试和体检。 MedSci 2009. All Rights Reserved. 16 MedSci 优点：一次研究可同时观察多种因素。可以形成较多成果，还可以为后 续研究提供基础
9、缺点：难以判断因果时相关系，极易产生偏倚。 注意点：注意样本代表性，防止抽样误差；具有明确研究目的和重点 横断面研究-优缺点与注意点 MedSci 2009. All Rights Reserved. 17 MedSci 研究的循证证据等级 MedSci 2009. All Rights Reserved. 18 MedSci 病例对照研究（Case control） 概念：选择具有所研究疾病（或临床事件）的一组病人组成病例组， 无此病（或临床事件）的一组为对照组，比较两组的暴露率或暴露水平 的差异，以研究该疾病（或临床事件）与暴露的关系。 研究目的：由果求因，找患病与不患病两组的各种风险因素
10、 研究条件：较为宽松，易于操作，节约时间，能得出“风险因素”， 是最常见的临床研究类型之一。 MedSci 2009. All Rights Reserved. 19 MedSci 案例：设计模型 两组儿童，一组发生院内感染，另一组未发生，可能是哪些风险因素与 院内感染有关呢？ 有院内感染有院内感染 没有院内感染没有院内感染 MedSci 2009. All Rights Reserved. 20 MedSci 研究目的： - 阐明儿童药物使用与上消化道并发症的关系 MedSci 2009. All Rights Reserved. 21 MedSci 观察组与对照组有病例 匹配：1：1，1：
11、2等 风险因素 MedSci 2009. All Rights Reserved. 22 MedSci 风险比 MedSci 2009. All Rights Reserved. 23 MedSci 优点：省人，时，钱，可分析多个因素。 缺点：极易产生偏倚。 特点：不是随机分组，由果推因，回顾性。 病例对照研究-优缺点 MedSci 2009. All Rights Reserved. 24 MedSci 研究的循证证据等级 MedSci 2009. All Rights Reserved. 25 MedSci 队列研究（Cohort） 概念：把一群研究对象按是否暴露于某种因素分成暴露组与非暴
12、露组，随 访适当长的时间，比较两组之间所研究疾病（或临床事件）的发生率（发病 率或死亡率）的差异，以研究疾病与暴露之间的因果关系。 研究目的：由因求果，找暴露两个不同因素条件下的结果状况 研究类型：前瞻性的或回顾性 统计方法：RR relative risk, 回归分析 MedSci 2009. All Rights Reserved. 26 MedSci 回顾性队列与病例对照区别 共同点：都是回顾性研究 入组差别：回顾性队列是自然人群（符合入排标准），病例对照，是 match人群。 偏倚：回顾性队列接近真实世界，但两组可比性稍差。选择偏倚少，而 观察偏倚高；病例对照由于是match出的人群，
13、可比性好，但可能不反 映真实世界，选择偏倚高，而观察偏倚少。 MedSci 2009. All Rights Reserved. 27 MedSci 队列研究（Cohort）模型 MedSci 2009. All Rights Reserved. 28 MedSci 前瞻性队列与回顾性队列研究区别？ 虽然前瞻性队列偏倚少，循证证据等级高，但是有时现实状 况并不允许进行前瞻性研究 案例：观察儿童院内感染的风险或病因研究 前瞻性研究？ 为什么？ MedSci 2009. All Rights Reserved. 29 MedSci 前瞻性队列与回顾性队列选择 优先考虑前瞻性队列，证据等级高。 但需
14、要根据实际条件，对于发生率较低（低风险事件），一般不适宜进 行前瞻性研究。例如，抗生素的某种不良反应 长期随访（远期终点事件）才能明确结果的，也不宜选择前瞻性队列。 例如：儿童应用生长激素后对成年的智力影响；或儿童期使用补钙，对 成年期骨折发生率的影响。 依从性差研究，不宜进行前瞻性队列。例如，疾病轻微、疾病十分严重、 流动人口的观察 MedSci 2009. All Rights Reserved. 30 MedSci 前瞻性与回顾性研究区别？ 前瞻性队列前瞻性队列 回顾性队列回顾性队列 病例对照病例对照 MedSci 2009. All Rights Reserved. 31 MedSci
15、 研究目的：门诊患者抗生素治疗的结局分析 研究类型：前瞻性的，登记数据库研究 MedSci 2009. All Rights Reserved. 32 MedSci 观察性研究趋势：登记数据库 基于登记数据库，或population-based, nation-based，很大程度消除 了观察性研究中的研究者“选择偏倚”，因此，其结果是相当可靠的。 也是近年来研究热点 北欧是国际上做登记数据库最好的地方。国内也已有一些单位开展类似 的研究 MedSci 2009. All Rights Reserved. 33 MedSci 各种风险因素对临床恶化的影响 （以风险比表示） 风险比 MedSci 2009. All Rights Reserved. 34 MedSci 特点：可设立前瞻性的同期对照 优点：可信度较高，可用于最重要科研之一。是临床最常见 研究类型之一 缺点：时间长，失访率高，费用高。 要点：入选与排除标准需要严格，以使分组具有可比性 队列研究-优缺点 MedSci 2009. All Rights
