安卓健EAP临床试验计划

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1、安卓健EAP临床试验计划 安卓健EAP临床试验计划【安卓健EAP临床试验计划】EAP临床试验是制药企业为了让患有严重疾病及不适合参加对照试验的患者，在特定的条件下，能够得到正处于临床试验阶段新药的治疗机会，而开展的一类临床试验。 新药临床试验阶段会根据特定的条件选择患者，通过试验评估新药的安全性和有效性。 试验数据可被用于决定该药是否安全有效，并作为药物上市申请的基本依据。 一些病人由于自身健康状况，年龄及其他因素（如病人居住地距离临床研究中心过远）不符合参加试验的条件不能入选。 而这些患有严重疾病的患者有可能从新药的治疗中获益。 为了使这一类病人也能受益，美国国家药监局FDA允许这类药物的生

2、产企业向这一类病人提供在特定条件下获得新药治疗的机会，即EAP临床试验。 【安卓健EAP临床试验研究题目】单臂实验评价安卓健胶囊治疗KRAS突变的非小细胞肺癌的安全性、有效性。 单臂实验评价安卓健胶囊治疗RAS突变的肝癌的安全性、有效性。 单臂实验评价安卓健胶囊治疗KRAS突变的胰腺癌的安全性、有效性。 【研究目的和方法】主要目的?评价安卓健的效果及安全性次要目的?评价安卓健对延迟疾病进展的情况?评价安卓健对患者治疗的安全性?评价安卓健对患者生活质量的影响入组例数大于15例随机无盲法无单中心研究【安卓健简介】药品名称安卓健成分萃取自牛樟芝的天然小分子(Antroquinonol)性状本品为硬胶

3、囊，内容物为淡黄褐色液体，气香味苦。 储存低于30，密封避光保存，将药品放置于孩童触及不到地方。 包装规格270毫克/粒，120粒/盒。 有效期36个月执行标准美国FDA标准适应症状非小细胞肺癌，肝细胞癌，胰腺癌，建议医生依照患者具体情况综合考虑选择适宜治疗方法。 用法用量每次2粒，每日2次，餐后或小量进食后以温开水吞服。 化学成分【临床数据】FDA一期临床有效性数据患者编号肿瘤反应评估靶病灶反应50mg002-0101Yes SD100mg002-0201Yes PD200mg001-0301Yes SD300mg002-0401Yes PD450mg002-0501Yes SD002-05

4、02Yes SD002-0503No002-0504Yes SD600mg001-0603No001-0604Yes SD002-0601Yes SD002-0602No002-0605Yes SDCR=完全缓解;PR=部分缓解;SD=疾病稳定;PD=疾病进展多个国家的研究人员在台湾、美国及东南亚等地区，针对共计198名患者，观察研究这些患者服用安卓健后的治疗效果。 如下表，临床使用中，肺癌、肝癌、前列腺癌、胆囊癌、多发性骨髓癌均有痊愈案例。 在这198个临床案例中，痊愈8人，部分显效119人，完全显效12人，总改善率70%。 这个数据远远超出同类抗癌药物。 Cancer Type使用人数Ca

5、ncer FreePartial ResponseMeta CompleteResponse改善(%)肺癌120371364肝癌31218168乳癌10064100前列腺癌6123100胰脏癌403075大肠癌503180肾脏癌403075胆囊癌410025多发性骨髓癌2110100子宫癌20xx0卵巢癌20xx0膀胱癌20xx0淋巴癌20xx0脑瘤3030100间皮瘤1010100合计19881191270【产品优势唯一有效的RAS抑制剂】研究表明约30%的人类恶性肿瘤与Ras基因突变有关。 在细胞的讯息传递路径上，Ras主要为活化控制基因转录的激酶，从而调节细胞的增生与分化，其与肿瘤细胞的

6、生存，增值，迁移，扩散，血管生成均有关系。 作为Ras抑制剂，安卓健在靶向治疗药物中优势明显。 xx年6月在美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上发布了临床研究结果，即Ras突变型患者并不能从抗EGFR治疗中获益,反而徒增不良反应危险和治疗费用；而Ras野生型患者就很有可能从这类药物治疗中获益。 xx年，Ras基因突变检测被写入第3版美国国立癌症综合网络(NC)结直肠癌临床实践指南。 该指南明确指出两点,一是所有转移性结直肠癌患者都应检测Ras基因状态,二是只有Ras野生型患者才建议接受EGFR抑制剂治疗，如爱必妥（西妥昔单抗）和维克替比（帕尼单抗）。 xx年NC非小细胞肺癌临床实践指南明确指出当

7、Ras基因如果发生了突变，则不建议病人使用特罗凯（厄洛替尼）进行分子靶向治疗。 欧洲药监局和美国FDA明确规定了在使用靶向药物爱必妥和维克替比治疗转移性大肠癌前必须检测Ras基因。 xx年，NC提出肿瘤患者接受EGFR靶向药物治疗之前，必须进行Ras基因突变检测，根据检测结果决定是否使用EGFR靶向药物作为临床治疗措施。 新的指南规定，只有肿瘤有野生型（正常）Ras基因的患者，才能接受表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂治疗。 ASCO中最新的临床数据表明，如果Ras基因突变，患者无法从多吉美（索拉非尼）靶向治疗中受益。 如果RAS基因突变，安卓健是目前全球被证明唯一有效的RAS抑制剂药物。 【

8、风险及受益】1.风险在实验过程中，研究者将密切监测可能发生的任何不良事件和风险，以保证受试者获得及时的检查和治疗；研究者将密切观察受试者的肿瘤情况，一旦确定肿瘤进展，将立即终止研究。 2.受益受试者将在研究期间获得良好的医疗服务，根据前期的临床观察，受试者可能会获得病情改善，生活质量提高，生命延长等药物疗效受益，但是我们无法承诺受试者在本项研究中一定会获益。 【实验人群】入组标准?16岁或16岁以上，80岁以下的患者（男女不限）。 ?患者的预期寿命至少为4周。 ?患者患有无法切除和/或转移性进展期非小细胞肺癌/肝癌/胰腺癌，非小细胞肺癌/肝癌/胰腺癌的诊断经组织学或者细胞学确诊。 若筛选时无法

9、取得肿瘤组织，则经由三名医师独立诊断均为非小细胞肺癌/肝癌/胰腺癌。 ?RAS基因突变或高表达。 ?患者必须具有至少一个肿瘤病灶并且同时符合以下两条标准?根据实体肿瘤反应评估标准（RECIST），病灶至少有一条径线可以被精确测量。 ?靶病灶4周内没有接受过任何的局部治疗（包括手术、放射治疗、动脉灌注、栓塞化疗、射频消融、经皮乙醇注射和冷冻消融）。 ?在进行任何有关试验的检查之前，患者必须签署知情同意书。 并且患者应该了解他/她有权在任何时候退出试验，而不会影响后续治疗。 排除标准?以前或现在合并有原发灶或组织学不符合非小细胞肺癌/肝癌/胰腺癌的肿瘤。 ?心血管疾病史充血性心力衰竭纽约心脏病协会

10、（NYHA）II级活动性冠状动脉疾病（入组前6个月以前发生的心肌梗塞患者可以入组）心律失常需要接受抗心律失常治疗（受体-阻滞剂、钙离子拮抗剂或地高辛除外）无法控制的高血压（即使使用3种抗高血压药物治疗后舒张压仍然不能控制在90mmHg以下）?活动性临床严重感染(2级NCI-CTCAE3.0版本)。 ?已知的人类免疫缺陷病毒（HIV）感染史。 ?已知的中枢神经系统肿瘤，包括脑转移瘤。 ?患者入组前30天内有临床明显的胃肠道出血。 ?异体器官移植史。 ?滥用药物以及医学、心理学或社会条件可能干扰患者参与研究或对研究结果的评估有影响。 ?已知或怀疑对受试药物过敏或对给予的与本试验相关的任何药物过敏。

11、 ?患者不能吞咽或口服药物。 ?任何不稳定的状况或可能危及患者安全性以及他/她对研究顺应性的情况。 ?妊娠或哺乳的患者。 必须在开始给予受试药物前7天内对育龄妇女实施妊娠试验，而且结果须为阴性。 参与本项试验的男性和女性在试验期间必须采取充分的避孕措施。 ?开始使用研究用药前4周内进行过大手术。 ?开始使用研究用药前3周内或治疗过程中接受放射治疗（允许临时的以减轻疼痛为目的的姑息放疗）。 ?开始使用研究用药前4个月内接受自体骨髓移植术或干细胞治疗。 【研究步骤】筛选由研究者对符合入组标准的RAS基因突变的非小细胞肺癌/肝癌/胰腺癌患者进行筛选，确认符合入组标准且无符合排除标准的，由研究者（或其

12、委托人）进行充分告知。 受试者（或其委托人）完成知情告知，并书面同意，在知情同意书上签字后方可开始研究。 基线检查完成知情告知以后，受试者在研究者指定的研究机构进行必要的检查，完成基线检查。 实验药物发放和回收在完成基线检查，由临床协调员完成登记和上报后，由临床协调员向受试者发放实验药物（国鼎安卓健胶囊）30天剂量。 治疗完成基线检查后，自入组的第三天起口服研究药物治疗。 用药方法为口服安卓健胶囊2粒*2次/日（早晚各一次,进食后服用完毕）。 随访自患者开始服用实验药物起，由临床研究协调员进行电话随访，每月至少一次，直至实验终止。 肿瘤进展、死亡、所有不良事件均需要进行记录；同时伴随的相关治疗

13、也需要进行详细的记录。 检查自患者服用实验药物起的第253天，由研究者通知受试者至研究者指定的医疗机构进行检查，详细的项目为:癌胚抗原（CEA）、糖类抗原19-9（CA19-9）、甲胎蛋白（AFP）等血液指标胸/腹部CT平扫凝血酶原时间（PT+APTT+INR）如有其他部位的转移，且病灶纳入观察靶病灶，也需对其他部位进行相应必要的影像学检查（试验中所采集之细胞及血液样品，可因后续研究需要执行相关试验与分析。 ）实验完成由于申办方的要求，此次的临床观察时限为患者入组后完成6个周期（6个月）的随访，共7次的检查（包括基线检查）。 如果实验过程中，受试者出现明确的肿瘤进展、死亡事件则视为实验完成。

14、约束允许的治疗可接受常规标准的支持治疗；可接受任何基础疾病的治疗。 不允许的治疗研究期间不允许使用其他临床研究药物。 实验信息管理对于委托方提供的相关药品的配方、专利信息仅使用与此次临床观察实验，参与实验的各方不得用于其他目的，不得披露给未参加研究的人员。 实验中涉及的受试者的个人信息视为受试者的隐私，委托方和研究者有义务保护受试者的私隐权。 实验结果可以作为研究论文供研究者发表。 疗效变量总生存期（OS）受试者从入组至任何原因引起的死亡的时间。 以肿瘤的最大径，如超过一个肿瘤，以最大径之和作为衡量肿瘤进展情况的标准。 抗原定量（同一患者必须在同一家检验机构检测）也作为评价肿瘤进展情况的标准。 病情进展情况完全缓解（CR）所有靶病灶消失，无新病灶出现，且AFP正常，至少维持4周。 部分缓解（PR）靶病灶最大径之和减少至少30%，至少维持4周。 疾病进展（PD）靶病灶最大径之和增加至少20%，并至少增加5mm；如果出现新的病灶也视为PD。 疾病稳定（SD）靶病灶最大径减少或增加未达到PR，也未达到SD。 肿瘤病人的生活质量评分（QOL）的变化。 内容仅供参考