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1、常见重大疾病治疗药物的 现状与发展趋势 2014年中国城市居民主要疾病死亡率排名 男性女性 位次疾病名称位次疾病名称 1恶性肿瘤1恶性肿瘤 2脑血管疾病2心脏病 3心脏病3脑血管疾病 4呼吸系统疾病4呼吸系统疾病 5损伤和中毒5损伤和中毒 6消化系统疾病6内分泌营养和代谢疾病 7其他7其他 2014年中国城市居民主要疾病死亡率排名 男性女性 位次疾病名称位次疾病名称 1恶性肿瘤1恶性肿瘤 2脑血管疾病2心脏病 3心脏病3脑血管疾病 排名前三位的心脏病和脑血管疾病均与 三高 密切相 关 三高 即 高血糖 高血压和高血脂 因此 恶性肿瘤和 三高 是对人类生命健康威胁最大 的四种疾病 第一第一癌症
2、第二第二糖尿病 第三第三高血压 第四第四高血脂 对人类生命威胁最大的四类疾病 定义1 癌症的危害2 第一第一癌症 癌症的治疗3 抗癌药物研发方向5 上市和在研抗癌药物4 定义1 第一第一癌症 肿瘤分为良性肿瘤和恶性肿瘤 良性肿瘤 生长缓慢 肿瘤组织有完整包膜 与正常组织有明显界 限 不侵袭周围组织 对人体危害小 主要影响是挤压和阻塞 一般比 较容易根治 恶性肿瘤 生长速度较快 肿瘤组织无包膜或者包膜不完整 与周 围组织分界不明显 在局部呈侵润性生长 且肿瘤细胞易发生远端转 移 癌症 癌症就是指恶性肿瘤 局部侵润和远端转移是癌症最重要的特 征 定义1 第一第一癌症 人体正常细胞基因表达改变 细胞
3、增殖异常 内因 外因 丧失正常 细胞功能 无限增殖 破坏正常人体 组织器官 引起死亡 癌 细胞 癌症 一般发展历程 癌症的危害2 第一第一癌症 癌症的危害2 第一第一癌症 癌症已成为人类的 超级杀手 2008年内 全球新增癌症病例为1270万 癌症导致 的死亡人数为760万 预计到2030年 全球新增癌症病例将达到2600万 死亡人数超过1700万 癌症 27 其他 19 脑血管病 17 心脏病 18 呼吸系统 疾病 13 癌症的危害2 第一第一癌症 癌症已成为中国人的 首要死因 我国每年新增癌症240万例 每年因癌症死亡170万例 每分钟4 56人患癌症 每死亡5人中有1人死于癌症 我国0
4、64周岁人口死因占比 癌症的药物治疗3 第一第一癌症 手术治疗 化学药物治疗 化疗 放射治疗 放疗 免疫疗法 癌症 治疗 癌症的治疗3 第一第一癌症 手术治疗 手术治疗仍是癌症治疗的最有效手段 是多数肿瘤根治的希望 适应症 未发生转移或者扩散的实体瘤 所以早发现早治疗 一般手术治疗会配合其他治疗方式以防范癌症的转移扩散 癌症的治疗3 第一第一癌症 放射治疗 放疗 放射治疗 利用放射线治疗肿瘤的一种局部治疗方法 放射 线包括放射性同位素产生的 射线和各类x射线治疗机或加 速器产生的x射线 电子线 质子束及其他粒子束等 适应症 与手术治疗类似 适用于未发生转移或者扩散的实 体瘤 癌症的治疗3 第一
5、第一癌症 化学药物治疗 化疗 化疗 使用化学治疗药物杀灭癌细胞达到治疗目的 适应症 一些有全身播撒倾向的肿瘤及已经转移的中晚期肿 瘤 无法进行手术和放疗的非实体瘤 癌症的治疗3 第一第一癌症 免疫疗法 运用生物技术和生物制剂对从病人体内采集的免 疫细胞进行体外培养和扩增后回输到病人体内的方法 来激发 增强机体自身免疫功能 从而达到治疗肿瘤的目的 适应症 适用范围很广 免疫疗法 癌症的治疗3 第一第一癌症 化学药物治疗 化疗 免疫疗法 手术治疗 放射治疗 放疗 局部治疗 对于潜在的 转移病灶和已经发生临 床转移的癌症就难以发 挥有效治疗 全身治疗 化疗药物或 者免疫细胞可随血液循 环遍布全身绝大
6、部分器 官和组织 主要适用于 有全身播撒倾向或已经 转移的中晚期肿瘤 上市和在研抗癌药物4 第一第一癌症 DC 烷化剂 抗代谢类 抗生素类 植物提取 物 激素类及其他 针对不同的靶点 从化合物库海量筛选 单抗 新兴的癌症治疗手段 蛋白类药物 抗 癌 药 物 按 药 物 实 体 分 类 小分子大分子细胞 大分子前药 NK Car TCIK 将高效抗癌小分子与 载体性质的大分子相连 第一第一癌症 DC 优势 治疗成本低 缺陷 靶向性差 毒副作用大 优势 具备主动或者被动 靶向性 副作用较小 缺陷 治疗成本高 蛋白类药物 单抗 抗 癌 药 物 按 药 物 实 体 分 类 小分子大分子细胞 NK Ca
7、r TCIK 大分子前药 上市和在研抗癌药物4 第一第一癌症 大 分 子 前 药 根据药物载体生物可降解性分类 小分子或者离子聚集 而成的纳米载药体系 非生物降解 大分子载药体系 生物可降解 大分子载药体系 上市和在研抗癌药物4 第一第一癌症 大 分 子 前 药 根据药物载体生物可降解性分类 生物可降解 大分子载药体系 上市和在研抗癌药物4 蛋白类 单抗和白蛋白 单抗 参见 ADC 白蛋白 参见 基于白蛋白的药物设计 聚肽 聚谷氨酸和聚二肽 聚谷氨酸 聚谷氨酸紫杉醇 聚二肽 紫杉肽 该处参见正在制作的PPT 基于大分子聚合物前药的开发 聚糖 未见临床研究或应用 第一第一癌症 大 分 子 前 药
8、 根据药物载体生物可降解性分类 上市和在研抗癌药物4 聚乙二醇 由于其载药能力有限 有关癌 症治疗的临床开发研究较少 HPMA 该处参见正在制作的PPT 基于大分子聚合物前药的开发 非生物降解 大分子载药体系 第一第一癌症 大 分 子 前 药 根据药物载体生物可降解性分类 上市和在研抗癌药物4 脂质体 脂质体紫杉醇等 其他纳米载体鲜见进入癌症的临 床研究 小分子或者离子聚集 而成的纳米载药体系 抗癌药物研发方向5 第一第一癌症 新靶点 挖掘 开发 单抗类药物 筛选小分子 化疗药物 随着对癌 症认识的 加深 抗癌药物研发方向5 第一第一癌症 对小分子化 疗药物进行 改进 基于白蛋白的 抗癌前药开
9、发 ADC的开发 借助大分 子药物载 体的优势 基于聚肽平台 抗癌前药开发 提高小分子化疗药物的靶向性 降低其毒副作用 抗癌药物研发方向5 第一第一癌症 个性化治疗 精准医疗 细胞 治疗 ADC 单抗 紫杉肽 聚谷氨酸紫 杉醇 小分子 化疗药物 精 准 治 疗伴随基因 蛋白质和代谢组学的发展 诊疗技术更加精细 定义1 糖尿病的危害2 糖尿病的药物治疗3 降糖药物研发方向4 第二第二糖尿病 定义1 第二第二糖尿病 糖尿病 是一组以慢性血糖水平增高为特征的代谢 异常综合征 高血糖是由于胰岛素分泌缺陷和 或 胰岛素作用 缺陷而引起 定义1 第二第二糖尿病 糖尿病的分类 分类类简简介 发发病 率 I型
10、糖尿病 包括自身免疫介或遗传因素介导所引发的 表现为 胰岛 细胞的损伤 通常胰岛素完全分泌障碍 需终 身使用胰岛素治疗 多见于儿童和青少年 5 II型糖尿病 又称为非胰岛素依赖性糖尿病 以胰岛素抵抗为主 伴胰岛素不足 或相反 患者为全年龄段但以中老 年人为主 90 妊娠糖尿病 GDM 是指确定妊娠后 若发现有各种程度的糖耐量减低 或明显的糖尿病 不论是否需要胰岛素或仅使用饮 食治疗 也不论分娩后这一情况是否持续 均可认 为是妊娠糖尿病 4 3 其他特殊类型 的糖尿病 包括胰腺外分泌疾病引起的糖尿病 药物所致的糖 尿病 胰岛素作用遗传性缺陷导致的糖尿病等 1 定义1 第二第二糖尿病 糖尿病的流行
11、病学 据WHO估计 全球超过2 3亿糖尿病患者 预测到 2025年上升到3亿 我国现有糖尿病患者4千万 居世界第2位 第一 位是印度 第三位是美国 糖尿病已成为第三大非传染性疾病 负担重 威 胁人类健康 第二第二糖尿病 高血糖与高血脂和高血压一样 本身危害不大 但 是其并发症危害很大 约70 的患者死于糖尿病并发症 其中最主要最致 命是心血管风险 糖尿病的危害2 优势 高血糖并发症 急性并发症 优势慢性并发症 第二第二糖尿病 高血糖并发症 糖尿病的危害2 糖尿病酮症酸中毒 高渗性非酮症糖尿病昏迷 病死率高达40 多见于50 70岁 感染 皮肤感染造成各种皮肤病 泌尿系统感染 呼吸系统感染造成肺
12、结核发病率升高 优势 急性 并发症 第二第二糖尿病 高血糖并发症 糖尿病的危害2 糖尿病肾病 肾小球硬化症 糖尿病视网膜病变 眼底改变 失明等 糖尿病性心脏病变 冠心病 糖尿病心肌病 心脏自主神经病变等 糖尿病性脑血管病变 脑梗死 脑出血等 慢性 并发症 第二第二糖尿病 高血糖并发症 糖尿病的危害2 糖尿病神经病变 病变部位以周围神经最为常见 眼部病 白内障 青光眼 黄斑病等 糖尿病足 患者因末梢神经病变 下肢动脉供血不足 以 及细菌真菌感染 引起足部疼痛 皮肤深溃疡 肢端坏疽等病变 慢性 并发症 第二第二糖尿病 目前国际上还没有完全根治糖尿病的方法 主 要是通过饮食控制和药物降糖来达到控制血
13、糖的 目的 对于I型糖尿病患者只能采用胰岛素治疗 对于II型糖尿病患者 根据患者情况采用不同 的治疗方式 糖尿病的药物治疗3 第二第二糖尿病 糖尿病的药物治疗3 II型糖尿病的治疗 对于早期确诊的患者根据患 者情况采用不同的治疗方式一般采取三步 饮食控制 口服降糖药 胰岛素注射 传统 口服 降糖 药物 单种 联合 口服 降糖 药物 2种 GLP 1 类似物 DPP 4 抑制剂 等促胰岛 素释放 在口服降糖药物逐渐耐受 或胰岛 细胞功能减退到 一定程度后 需胰岛素直接注射 基 础 胰 岛 素 预 混 胰 岛 素 预 混 胰 岛 素 或 长 效 胰 岛 素 和 长 效 胰 岛 素 伴随终生 生活方
14、式 干预要贯 穿全程 第二第二糖尿病 糖尿病的药物治疗3 糖尿病发病机制不完全清楚 目前药物的降糖机制主要有三点 1 直接补充胰岛素 2 促进自身胰岛素功能补偿 3 抑制体内糖类代谢 后两者的靶点众多 因此针对不同靶点药物类型 也比较多 第二第二糖尿病 糖尿病的药物治疗3 糖尿病发病机制不完全清楚 目前药物的降糖机制主要有三点 1 直接补充胰岛素 2 促进自身胰岛素功能补偿 3 抑制体内糖类代谢 后两者的靶点众多 因此针对不同靶点药物类型 也比较多 第二第二糖尿病 糖尿病的药物治疗3 降糖药物的分类 中药和西药之分 目前西药在糖尿病的治疗中占主导地位 中药降 糖品种为我国特有 在临床上也仅用于
15、辅助治疗 西药降糖药物的分类 胰岛素类 西 药 注 射 类 口 服 类 肠促胰岛素类 GLP 1类似物 胰岛素促泌剂类 噻唑烷二酮类 直接补充胰岛素 发挥肠促胰素效应 促进 细胞释放胰岛素 双胍类 抑制肝糖原分解 延缓胃肠道碳水化合物吸收 肠促胰岛素类 DPP 4抑制剂 抑制GLP 1降解 延长肠促胰素效应 增强机体组织 对胰岛素的敏感性 磺酰脲类刺激胰腺分泌胰岛素 同时促进肝糖原合成 格列奈类刺激胰腺分泌胰岛素 糖苷酶抑制剂类 西药降糖药物的分类 第二第二糖尿病 降糖药物市场规模不断增加 2014年已成为全球第3大用药品种 降糖药物研发方向4 销售额增幅 第二第二糖尿病 超 长效GLP 1类
16、似物 降糖药物研发方向4 超 长效胰岛素类似物 SGLT2抑制剂 GK激动剂 DPP 4抑制剂 第二第二糖尿病 在降糖药物当中 胰岛素类药物仍是主流 除了I型糖尿病患者必须使用胰岛素治疗外 约80 的后期II型糖尿病患者和 口服降糖药物不理想的患者都需要通过胰岛素来控制血糖 因此胰岛素药物仍是 当今对付糖尿病的最主要手段 在胰岛素类药物当中 长效胰岛素类似物是发展趋势 降糖药物研发方向4 超 长效胰岛素类似物 第二第二糖尿病 在降糖药物当中 胰岛素类药物仍是主流 胰岛素类药物发展历史 名称代表产品上市时间全球市场 占比 特点 第一代 动物胰岛素 动物胰岛素 1920年已淘汰免疫原性高 第二代 重组人胰岛素 优泌林1970年 20 起效时间固定 易致低血糖 第三代 胰岛素类似物 速效 长效 诺和锐 诺和 灵 来得时 1990年 80 可调整起效时间 血糖相对平稳 第四代 胰岛素类似物 超长效 Degludec2013年 降糖平稳 且可减少注射次数 降糖药物研发方向4 超 长效胰岛素类似物 第二第二糖尿病 长效胰岛素类似物 优势 患者血糖曲线平稳 在有效降糖的同时 显著减 少夜间低血糖风险
