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1、研究设计,1,To call in the statistician after the experiment is done may be no more than asking him to perform a postmortem examination: he may be able to say what the experiment died of.,Fisher RA (1890-1962),试验完成后再找统计学家无异于请统计学家进行“尸体解剖”，他所告诉您的也许只能是失败的原因,研究设计,2,Pocock SJ,It is a common mistake to assure
2、that the statistician need only be concerned with the analysis of results. Of course the statistician plays a major role as data analyst but he should also be involved beforehand in the studys design and conduct. I think an experienced statistician should be a collaborating scientist in ensuring tha
3、t both protocol design and the interpretation of trial findings conform to sound principles of scientific investigation. In addition, the statistician is often in a good position to act as a policeman in ensuring that satisfactory organizational standards are maintained throughout a trial.,Clinical
4、Trials, A Practical Approach. Chichester: John Wiley & Sons, 1983:35.,研究设计,3,主要内容,研究设计的作用 研究设计的形式 研究设计的基本要素 研究因素与混杂因素 研究指标 研究设计的基本原则,研究设计,4,研究设计的作用,合理安排试验因素，提高研究质量。如规定实验组的条件，配置适当的对照组，选择研究方法等。 控制误差，使研究结果保持较好的稳定性。如对混杂因素的处理，对不同来源变异的分析，维护必要的均衡性等。 通过较少的观察例数，获取尽可能丰富的信息。如采用定量指标，选择线性或非线性回归分析，为使用高效率设计创造条件等。,
5、研究设计,5,研究设计的形式,前瞻性与回顾性 先设定原因 经过实施 后评定结果 （试验或调查） 先确认结果 经过实施 后推断原因 （搜集试验资料或调查）,研究设计,6,研究设计的形式,试验研究与调查研究 研究条件 观察对象 例数,研究设计,7,四种组合,前瞻性试验研究 前瞻性调查研究 回顾性试验研究 回顾性调查研究,Epidemiology Study Design,Case-control study (retrospective study),Cohort study (prospective study),Cross-sectional study,Historical Cohort s
6、tudy (prospective study),Case-control study,Cohort study,Time,Famous Cohort Studies,Framingham Heart Study (US) National Child Development Study (UK) Millennium Cohort Study (US) Nurses Health Study (US) Shanghai Cohort Study . . .,研究设计,人群队列研究的经典-Framingham心脏研究,美国马萨诸塞州一城市 人口64,994 1948年， 5,209人开始 3代
7、人、60余年的努力 发表了3,000余篇科学论文 确定了心脏病、脑卒中和其他一些循环系统 疾病的主要危险因素 开启了危险因素流行病学的研究，并为各种 疾病的防治指南提供了科学证据,研究设计,Middlesex County 1,064,569 1,503,085,28,086 68,318,Framingham心脏研究大事记,1948年 Framingham心脏研究开始 1960年 发现吸烟可以增加心脏病的危险 1961年 发现高胆固醇、高血压和心电图异常可以增加心脏病的危险 1967年 发现体育锻炼可以降低心脏病的危险，而肥胖可以增加心脏病的危险 1970年 发现高血压可以增加脑卒中的危险
8、1976年 发现更年期发生心脏病的危险增加 1978年 发现心理社会因素对心脏病的发生有影响 1988年 发现高密度脂蛋白胆固醇水平高可以降低死亡危险 1994年 发现左心室扩大可以增加卒中危险 1996年 描述了从高血压到心衰的发展过程 1997年 强调了吸烟，高血压，高胆固醇对动脉粥样硬化的累积效应 1998年 提出冠心病危险预测的新模式，以及基因与男性高血压的联系,研究设计,Framingham心脏研究大事记,1999 Lifetime risk at age 40 years of developing coronary heart disease is one in two for
9、men and one in three for women 2001 High-normal blood pressure is associated with an increased risk of cardiovascular disease, emphasizing the need to determine whether lowering high-normal blood pressure can reduce the risk of cardiovascular disease. 2002 Lifetime risk of developing high blood pres
10、sure in middle-aged adults is 9 in 10. 2002 Obesity is a risk factor for heart failure. 2004 Serum aldosterone levels predict future risk of hypertension in non-hypertensive individuals. 2005 Lifetime risk of becoming overweight exceeds 70 percent, that for obesity approximates 1 in 2. 2006 The Nati
11、onal Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI) of the National Institutes of Health announces a new genome-wide association study at the Framingham Heart Study in collaboration with Boston University School of Medicine to be known as the SHARe project (SNP Health Association Resource). 2007 Based on e
12、valuation of a densely interconnected social network of 12,067 people assessed as part of the Framingham Heart Study, network phenomena appear to be relevant to the biologic and behavioral trait of obesity, and obesity appears to spread through social ties. 2008 Based on analysis of a social network
13、 of 12,067 people participating in the Framingham Heart Study (FHS), researchers discover that social networks exert key influences on decision to quit smoking. 2008 Discovery by Framingham Heart Study and publication of four risk factors that raise probability of developing precursor of heart failu
14、re; new 30-year risk estimates developed for serious cardiac events.,研究设计,大型人群队列研究的特点和意义,大样本：数万乃至数十万的人群样本 前瞻性：长期随访几年乃至几十年 多学科：基础医学、临床医学和预防医学等多学科的合作 多病种：心血管疾病、糖尿病、肿瘤、呼吸系统疾病等 多因素：环境暴露、生活方式、遗传因素、卫生服务及其相互作用 整合性：发病监测系统、死亡登记系统、医疗服务信息系统、社区健康 信息系统及医疗保障、保险信息系统的整合利用 共享性：生物标本、数据资源库的共享和建立共享信息平台,研究设计,研究设计,14,例:D
15、oll和Hill 关于吸烟与肺癌关系的研究 (19481952年),回顾性病例-对照研究 组别 不吸烟 吸烟 合计 OR P 男 病例 622 27 649 14.043 0.000 对照 647 2 649 女 病例 28 32 60 2.466 0.026 对照 41 19 60,研究设计,15,例:Doll和Hill关于吸烟与肺癌关系的研究,前瞻性研究(19511976年) 4次阶段小结：1954,1956,1964,1976 共随访59600位医生，得到40701位的满意答复。 吸烟者肺癌死亡率0.9， 不吸烟者肺癌死亡率0.07， RR12.86。,研究设计,16,研究设计分类,实验
16、设计 临床试验设计 现场调查设计,平行组设计 配对设计 区组设计 析因设计 拉丁方设计 交叉设计 裂区设计 不完全设计,新药的临床试验设计 临床诊断试验设计 临床随访研究设计,病例-对照研究设计 横断面调查设计 队列研究设计 现场干预设计,研究设计,17,研究设计的三个要素,处理 对象 效应 观察某药物的降压效果,采用阳性对照 处理: 服用试验药、对照药(一个处理因素,两个水平) 对象: 原发性，轻、中度高血压 效应: 收缩压、舒张压的下降值,研究设计,18,研究因素与混杂因素,研究因素：主要研究指标， 与研究结果(效应)相联系。 混杂因素：干扰研究结果的指标。,研究设计,19,例：电针引产,研究因素：产妇状况。 产妇状况 成功 失败 合计 成功率 初产 428 176 604 70.9% 经产 128 39 167 76.6% P=0.
